... / ... / ... / ... / Onderzoek / Geneesmiddelenonderzoek

Geneesmiddelenonderzoek

Onderzoek doen naar de werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen is een belangrijk onderdeel van de kinderoncologie.

Met de huidige therapie is het mogelijk om ongeveer 70-80 % van de kinderen met kanker te genezen. Om het vooruitzicht voor de 20-30 % kinderen die niet geneest te verbeteren, zijn nieuwe geneesmiddelen meer dan nodig. Bovendien kunnen nieuwe geneesmiddelen leiden tot verbeteringen in de behandeling van kinderen die wel genezen van kanker, zodat de behandeling bijvoorbeeld minder nadelige effecten heeft op het latere leven.

Geneesmiddelen onderzoek bij kinderen is minder vanzelfsprekend dan bij volwassenen. Allereerst is er een aantal wettelijke bepalingen om te zorgen dat de veiligheid van kinderen voldoende gewaarborgd is (voor gedetailleerde informatie hierover, zie de ccmo website). Daarnaast is het aantal kinderen dat voor deze studies in aanmerking komt veel kleiner dan bij volwassenen. Dat komt omdat er minder kinderen kanker krijgen en omdat de genezingspercentages hoger zijn dan bij volwassenen. Dat betekent dat er heel zorgvuldig geselecteerd moet worden welke medicijnen het meest veelbelovend zijn en dat alleen studies met die medicijnen worden gedaan. Anderzijds hebben kinderen er recht op dat er voor hen nieuwe geneesmiddelen ter beschikking komen, en dat deze voldoende getest zijn. In het verleden werden zulke studies vaak niet verricht. Kinderartsen gaven zelf (zonder goed voorafgaand onderzoek) deze medicijnen ook aan kinderen. Het is duidelijk dat dat een minder wenselijke situatie is. Zie ook de brochure van de Vereniging Ouders, Kinderen en Kanker over het klinisch onderzoek (VOKK).

Fasen van geneesmiddelenonderzoek

Geneesmiddelenonderzoek wordt meestal in een aantal fasen ingedeeld:

Fase I
Dat betekent dat een geneesmiddel nog niet eerder bij kinderen is onderzocht. Er is dus nog weinig bekend over een veilige dosering bij kinderen en welke bijwerkingen er kunnen optreden. Meestal is al wel bekend hoe volwassenen gereageerd hebben op de behandeling met dit middel. Studies bij kinderen worden meestal pas verricht als er voldoende ervaring is met het medicijn bij volwassenen, en als die ervaring aangeeft dat de bijwerkingen acceptabel zijn en dat het middel in ieder geval enige effectiviteit heeft. Dat geldt niet als een bepaalde ziekte alleen bij kinderen voorkomt. In dat geval moet laboratoriumonderzoek overtuigend aantonen dat het middel werkzaam zal zijn in deze ziekte. In een fase I onderzoek worden meestal meerdere doseringen getest, met als doel de maximaal verdraagbare dosering vast te stellen. Dat is de dosering die een kind kan verdragen zonder teveel bijwerkingen te ervaren.

Fase II
In een fase II onderzoek wordt gekeken of het middel (in de dosering zoals vastgesteld in fase I onderzoek) ook voldoende werkzaam is. Meestal wordt het middel alleen gegeven, maar er kan ook voor een combinatie van geneesmiddelen gekozen worden. Soms wordt de toediening beperkt tot ėen specifieke ziekte, soms worden meerdere ziekten tegelijk bestudeerd.

Fase III
Als een middel is fase II onderzoek veilig en voldoende effectief is gebleken, kan het worden ingebouwd in een bestaand behandelingsprotocol. Om te kijken of de behandeling met het nieuwe middel inderdaad beter is dan de standaard behandeling, wordt er meestal een zogenaamde gerandomiseerde fase III studie verricht. Dat betekent dat aan patiënten gevraagd wordt om te loten (dat heet randomiseren) tussen de twee behandelingen: die met en die zonder het nieuwe middel. Op die manier kan gekeken worden of het nieuwe middel inderdaad een verbetering van de prognose geeft, en of dat dus de nieuwe standaardbehandeling moet worden. Omdat dit soort studies meestal in redelijk grote groepen kinderen moet worden uitgevoerd, en kanker bij kinderen zeldzaam is, worden veel van dit soort studies inmiddels in grote internationale verbanden uitgevoerd.

De meeste behandelingsprotocollen waarmee wij in de kinderoncologie patiënten behandelen zijn zulke fase III studies, waarbij een gerandomiseerde vraag is opgenomen. Voor sommige tumoren is er niet zo’n fase III studie, maar is er wel een protocol met een standaardbehandeling beschikbaar. Ook in die gevallen willen we graag de ziekte en behandelingsgegevens van uw kind registreren om zoveel mogelijk te leren hoe we de behandeling verder kunnen verbeteren.

Samenwerking in en buiten Nederland

In Nederland is er binnen de Stichting Kinderoncologie Nederland een groep die zich actief bezig houdt met fase I en II studies in de kinderoncologie. Dit wordt de ‘Onderzoeksgroep Nieuwe Geneesmiddelen’ genoemd. Deze groep maakt weer deel uit van internationale organisaties zoals de ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer ) of de I-BFM (een samenwerkingsverband van voornamelijk Europese kinderoncologen die leukemie als belangrijkste interesse delen). Tevens is er een nauwe samenwerking met de ouderorganisatie van kinderen met kanker, de Vereniging Ouders, Kinderen en Kanker , die een klankbordgroep hebben samengesteld met ouders die interesse hebben in geneesmiddelen onderzoek.

Wilt u meer informatie over een van deze studies?

Indien u meer informatie wilt over een van deze studies of zich afvraagt of uw zoon/dochter in een van deze studies kan deelnemen, kunt u contact opnemen met een van de onderzoekscoördinatoren op telefoonnummer: 010-7036402 of 010-7036691. E-Mail: research-kocr@erasmusmc.nl .

Details over de diverse studies zijn te vinden op de site 'Klinisch onderzoek' of op de 'VOKK site' .